神経細胞などの働きを光で制御する「光遺伝学」の手法を活用し、目の難病「網膜色素変性症」で失われた視覚の再生を目指す遺伝子治療薬の臨床試験（治験）を始めた、と慶應義塾大学と名古屋工業大学の共同研究グループが発表した。光遺伝学の臨床応用は国内初という。
この目の難病は目の内側を覆い、光を受け取って神経の信号に変える働きをする網膜の視細胞が最初に障害を起こし、徐々に機能を失う進行性の失明難病。通常4000人から8000人に1人発症し、根本的な治療法は確立していない。世界の患者は200万人以上とされる。
慶應大学医学部眼科学教室の栗原俊英准教授らの研究グループは、名古屋工業大学の神取秀樹教授らが開発した「キメラロドプシン」という光に対する感度が高い独自のタンパク質を使い、光遺伝学の手法を応用することで視覚再生効果と視細胞の保護効果があることをマウスで確認し、研究成果を2023年10月に発表していた。
